sma患者，我国首个SMA患者生活质量研究报告发布

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2022年8月5日，在第四届中国脊髓性肌萎缩症（SMA）大会开幕式上发布了我国首个《中国SMA患者生活质量研究》报告。根据《研究》数据显示，自特效药物诺西那生钠进入国家医保目录以来，开始使用该药的患者家庭大幅增多。自2022年1月SMA治疗药物被纳入我国国家医保报销范围后，SMA治疗也迈入了具有里程碑意义的新时代，患者用药后获益明显。

此次发布的《中国SMA患者生活质量研究》共收集到1175份有效样本。其中，大多数为2型患者，占比63.0%；1型患者、3型患者占比分别为12.2%、24.6%。

7月21日，医生为玉林一名6岁患者进行诺西那生钠鞘内注射治疗。玉林晚报图

根据《中国SMA患者生活质量研究》研究报告显示，目前正在使用诺西那生钠注射液的患者中，76.4%的患者是在医保覆盖后开始用药。整体而言，无论是使用诺西那生钠，还是利司扑兰，用药患者尤其是长期用药的患者，与不用药的相比，其日常活动的自主程度有明显改善，生活质量平均得分也更高。对于2型患者来说，与从未治疗的患者相比，用药可以降低他们突发急症的入院比例。

中国罕见病联盟执行理事长李林康在第四届中国脊髓性肌萎缩症（SMA）大会上表示，企业让患者有对症治疗的好药可用，政府和保障政策则打通了“最后一公里”的问题，让患者用得起药。自从治疗药物纳入医保报销范围以来，前去就诊的患者翻了几倍。慈善机构和患者组织则在其中起到了润滑剂的作用。

不过，SMA的攻克之路仍然漫长。《研究》数据显示，确诊后仅有31.3%的患者会定期到医院随访，患者的疾病管理情况仍有极大提升空间。对于1型和2型患者而言，日常可能需要使用鼻胃管或胃造瘘进行营养支持，及使用呼吸机帮助患者更好地通气。然而这两项辅助疾病管理手段的使用也不尽如人意。1型患者中，使用过鼻胃管或胃造瘘的仅占16.8%，正在使用呼吸机的仅占21%；而在2型患者中，正在使用呼吸机的仅占3%。

复旦大学附属儿科医院神经内科主任医师王艺教授在第四届中国脊髓性肌萎缩症（SMA）大会上强调，作为一种多系统受累的复杂疾病，SMA治疗必须由多学科协作，通过规范化的评估和管理，为患儿提供长程的、科学合理的诊疗方案。患儿进展性肌无力可进一步影响呼吸系统、消化系统、骨骼系统及其他系统的功能异常，其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因。各科医生需要在病程不同阶段实时介入，帮助患儿克服重重困难。治疗药物只是其中一环，还需要康复训练和多学科联合干预，家长是否能够树立正确的诊疗意识，对患儿的生活质量和疾病走势都有着重大的影响。

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